Behandeling met de molecule AEF0217, ontwikkeld door het Franse biotechbedrijf Aelis Farma, heeft positieve resultaten laten zien bij het verbeteren van de cognitieve functie, communicatie, het dagelijks leven en sociale interactie bij mensen met het syndroom van Down.
Dit is het Improving Cognition in Down Syndrome (ICOD) project, geleid door het Hospital del Mar Research Institute, dat tot doel heeft de veiligheid te valideren van een nieuw medicijn om het geheugen en de cognitieve vaardigheden van mensen met deze genetische aandoening te verbeteren.
Deze testfase werd uitgevoerd bij 29 mensen met het syndroom van Down in de leeftijd tussen 18 en 35 jaar met lichte of matige beperkingen en werd gefinancierd door de Europese Unie in het kader van het onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma Horizon 2020.
Als onderdeel van het project kregen de proefpersonen gedurende 28 dagen de AEF217-molecule of een placebo toegediend. De resultaten tonen zowel de veiligheid van de behandeling als de verbetering van de cognitieve functie van de proefpersonen die de molecule kregen in vergelijking met de proefpersonen die een placebo kregen.
Gemeten ten opzichte van de uitgangswaarden ontdekten de onderzoekers dat AEF217 de gedragsvaardigheden op het gebied van communicatie, dagelijkse levensvaardigheden en sociale interactie aanzienlijk verbeterde.
Deze verbeteringen werden ook geassocieerd met een aanhoudende trend naar grotere cognitieve flexibiliteit, d.w.z. het vermogen om zich aan te passen aan nieuwe situaties of veranderingen.
Daarnaast laten elektro-encefalografiestudies die de spontane elektrische hersenfunctie analyseren statistisch significante veranderingen zien in de hersenfunctie na behandeling met AEF0217, wat suggereert dat mensen met het syndroom van Down minder inspanning nodig hebben om een werkgeheugentaak op te lossen.
Al deze resultaten versterken de veronderstelling van de experts dat de behandeling “effectief is op het cognitieve en functionele niveau van de hersenen”. “De resultaten geven ons hoop op de ontwikkeling van een veilige en effectieve behandeling voor cognitieve stoornissen bij mensen met het syndroom van Down,” legt dr. Rafael de la Torre uit, die het ICOD-project coördineert en samen met dr. Ana Aldea de klinische onderzoeken uitvoert in het onderzoeksinstituut Hospital del Mar.
Hij voegt eraan toe dat de gegevens over de werkzaamheid “bijzonder opmerkelijk” zijn omdat ze betrekking hebben op cruciale gebieden van aanpassing, zoals expressieve en schrijfvaardigheden, maar ook dagelijkse levensvaardigheden en sociale interacties.
“Deze effecten, verkregen na slechts vier weken behandeling, zijn de eerste op het gebied van Downsyndroom en vormen een belangrijke stap in de ontwikkeling van een behandeling die de autonomie en aanpassing van deze mensen aanzienlijk kan verbeteren”, benadrukt hij.
Down Catalunya, de organisatie die de groep in Catalonië vertegenwoordigt en in het project heeft samengewerkt met het onderzoeksinstituut Hospital del Mar, beoordeelde deze resultaten als “zeer positief”, “omdat ze bijdragen aan de verbetering van de kwaliteit van leven van mensen met verstandelijke beperkingen en ontwikkelingsstoornissen”.
De molecule ontwikkeld door Aelis Farma werkt door het moduleren van de lage activiteit van de CB1 cannabinoïde receptor, die sterk geactiveerd is bij patiënten met het syndroom van Down, een activiteitsvermindering die de cognitieve prestaties in diermodellen drastisch verbetert met behulp van specifieke remmers.
Behandeling met AEF0217, het eerste geneesmiddel in een nieuwe farmacologische klasse, specifieke remming van CB1 receptorsignalering, bootst een natuurlijk verdedigingsmechanisme in de hersenen na om CB1 hyperactiviteit tegen te gaan.
Deze resultaten maken vooruitgang mogelijk naar de volgende fase: een internationale multicentrische Fase 2 studie, gepland om midden volgend jaar van start te gaan, die zich zal richten op het bepalen van de juiste dosis van de behandeling om het voordeel ervan te maximaliseren. In dit geval zal het doel zijn om zowel de functionaliteit in het dagelijks leven als specifieke cognitieve functies bij mensen met het syndroom van Down verder te verbeteren.
Bron: Agentschappen
